Az új gyógyszeres kezelések hatékonyságát és biztonságát bizonyítani kell az orvosi megfigyelések során. Egy új kezelési módszer bevezetésének az a célja, hogy a terápia a lehető leghatásosabb és legbiztonságosabb legyen a beteg számára. A tudományos programok nagyon pontosan előírják, hogy milyen megfigyeléseket, tüneteket kell értékelni az ellenőrző vizsgálatok alkalmával. A gyógyszerekkel végzett kutatásokat is szakmai, etikai és jogszabályi előírások szabályozzák ( 35/2005. (VIII. 26.) EüM rendelet az emberi felhasználásra kerülő vizsgálati készítmények klinikai vizsgálatáról és a helyes klinikai gyakorlat alkalmazásáról), aminek betartását az Intézeti Kutatásetikai Bizottság ellenőriz.