Laboratóriumban, majd állatokon végzett megfigyelések után az új vizsgálati készítmény első adása emberen az I. fázis vizsgálatok során történik. Először kis dózisban adjuk a szert a készítmény biztonságosságának, hatásának, a szervezetben való megoszlásának vizsgálatára egészséges önkénteseken vagy speciális betegcsoportokon. Az I. fázisú vizsgálat további célja a terápiás dózis tartomány meghatározása.